Les résultats d’un essai clinique obtenus après une décennie montrent que la thérapie génique est une option réalisable pour traiter des enfants atteints de la maladie de Canavan, un trouble neurodégénératif qui débute à la naissance. Les personnes touchées par la maladie sont dépourvues d’une enzyme, l’aspartoacylase, codée par le gène ASPA. Sans cette enzyme, elles ne peuvent dégrader l’acide